7歲的哈?;加幸环N罕見皮膚疾病,他的皮膚非常脆弱,輕微摩擦就會(huì)導(dǎo)致皮膚破損,繼而感染各種病原微生物。醫(yī)生檢測(cè)發(fā)現(xiàn)哈桑的LAMB3基因有2個(gè)堿基對(duì)錯(cuò)誤,導(dǎo)致無法表達(dá)正常的層粘連蛋白。研究團(tuán)隊(duì)對(duì)哈桑進(jìn)行了基因治療,取下哈桑的一小塊皮膚,在體外大量培養(yǎng)。然后利用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體將正常的LAMB3基因插入到細(xì)胞的基因組內(nèi),篩選出成功導(dǎo)入目的基因的細(xì)胞后,繼續(xù)培養(yǎng)這些細(xì)胞,形成若干塊單層“人造皮膚”,對(duì)哈桑進(jìn)行皮膚移植,最后哈桑終于過上正常人的生活。
(1)哈桑經(jīng)常感染各種病原微生物的原因是
皮膚是人體的第一道防線,可阻擋病原體入侵機(jī)體,若被破壞則各種病原微生物容易入侵人體
皮膚是人體的第一道防線,可阻擋病原體入侵機(jī)體,若被破壞則各種病原微生物容易入侵人體
。
(2)圖中①表示
逆轉(zhuǎn)錄
逆轉(zhuǎn)錄
過程。過程②將gag、pol、envu等分離后需構(gòu)建重組表達(dá)載體,并將其導(dǎo)入小鼠胚胎細(xì)胞。過程②④中用到的工具酶分別是
限制酶、DNA連接酶
限制酶、DNA連接酶
,過程⑤常用的導(dǎo)入方法是
顯微注射技術(shù)
顯微注射技術(shù)
。
(3)天然的逆轉(zhuǎn)錄病毒RNA上有3組序列,A序列含有調(diào)節(jié)基因和啟動(dòng)子,調(diào)控病毒RNA的轉(zhuǎn)移及表達(dá);B序列編碼逆轉(zhuǎn)錄酶、外殼蛋白等病毒蛋白質(zhì);C序列是包裝信號(hào)序列,能被病毒蛋白識(shí)別,引發(fā)病毒的組裝。操作②中的保留的LTR屬于
A
A
序列。過程⑤中導(dǎo)入病毒的gag、pol、env序列的目的是
合成組裝病毒的蛋白質(zhì)
合成組裝病毒的蛋白質(zhì)
。這種逆轉(zhuǎn)錄病毒載體作為一種基因表達(dá)載體,其優(yōu)點(diǎn)是
能將目的基因整合到受體細(xì)胞染色體中,使得目的基因能夠穩(wěn)定存在,并能表達(dá)和遺傳給子代細(xì)胞
能將目的基因整合到受體細(xì)胞染色體中,使得目的基因能夠穩(wěn)定存在,并能表達(dá)和遺傳給子代細(xì)胞
。
(4)基因治療的最大難度是要充分了解
基因調(diào)控機(jī)制和疾病的分子機(jī)理
基因調(diào)控機(jī)制和疾病的分子機(jī)理
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