杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種單基因引起的遺傳性肌肉萎縮病,患者在幼兒期發(fā)病,最后發(fā)展為喪失行動(dòng)能力等。為治療該疾病,科學(xué)家研發(fā)了多種RNA藥物,如圖中①~③為3種RNA藥物的作用機(jī)制,回答下列問題。
(1)若一女性攜帶者已懷孕,可通過
產(chǎn)前診斷(基因檢測(cè))
產(chǎn)前診斷(基因檢測(cè))
的方法確定胎兒是否患有該病。
(2)杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的患病原因是患者DMD蛋白基因的51外顯子片段中發(fā)生
基因突變
基因突變
,使轉(zhuǎn)錄得到的DMD蛋白mRNA 中
終止密碼子
終止密碼子
提前出現(xiàn),導(dǎo)致肽鏈合成提前結(jié)束,從而得到對(duì)細(xì)胞有害的結(jié)構(gòu)功能異常的DMD蛋白。
(3)治療方法①的機(jī)制:將反義RNA藥物導(dǎo)入細(xì)胞核,使其與51外顯子轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物形成
氫鍵
氫鍵
(填一種分子間的相互作用),得到雙鏈RNA復(fù)合體,DMD前體mRNA被剪切,異常區(qū)段被剔除,從而合成保留正常功能區(qū)段的小DMD蛋白,減輕癥狀;治療方法②的機(jī)制:轉(zhuǎn)入與異常DMD蛋白mRNA特異性結(jié)合的siRNA,將異常DMD蛋白mRNA剪斷,從而
抑制細(xì)胞內(nèi)結(jié)構(gòu)異常的DMD蛋白的合成
抑制細(xì)胞內(nèi)結(jié)構(gòu)異常的DMD蛋白的合成
,減輕癥狀;治療方法③的機(jī)制:將mRNA藥物注入患者細(xì)胞內(nèi),表達(dá)相應(yīng)蛋白質(zhì),替代變異蛋白,從而發(fā)揮治療作用。這種方法中的mRNA藥物序列與DMD蛋白的mRNA
相同
相同
(填:“相同”、“堿基互補(bǔ)”或“無關(guān)”)。