研究發(fā)現(xiàn),亨廷頓舞蹈癥(HD)是一種單基因遺傳病,患者患該病是由IT15基因中三個堿基(CAG)發(fā)生多次重復所致。
(1)將某HD家系(如圖1)中每個個體含有CAG重復序列的DNA在體外大量復制后進行電泳,結(jié)果如圖2。(電泳技術(shù)是利用電場的作用,根據(jù)分子本身大小的差異,使其產(chǎn)生不同的遷移速度,從而對樣品進行分離的技術(shù)。)
①僅據(jù)圖1判斷HD不可能是 伴X染色體顯性和伴Y染色體伴X染色體顯性和伴Y染色體遺傳病。
②結(jié)合圖1和圖2推測,與Ⅰ-1比較,Ⅱ-1并未患病,推測該病會伴隨 年齡增長年齡增長呈漸進性發(fā)病。
(2)由于缺乏合適的動物模型用于藥物篩選,HD患者目前尚無有效的治療方法。我國科學家利用基因編輯技術(shù)和體細胞核移植技術(shù),成功培育出世界首例含人類突變H基因的模型豬,操作過程如圖3。
①在基因編輯的過程中,常用的兩種酶有 限制性內(nèi)切核酸酶(限制酶)和DNA連接酶限制性內(nèi)切核酸酶(限制酶)和DNA連接酶。
②篩選含有目的基因的體細胞,再將細胞核移植到 去核卵母細胞去核卵母細胞中,構(gòu)建重組細胞,然后將重組細胞發(fā)育來的 早期胚胎早期胚胎移植到代孕母豬體內(nèi),獲得子代。為獲得更多基因編輯豬,可在胚胎移植前對胚胎進行 胚胎分割胚胎分割。
(3)近年來,HD的治療研究取得了一些重要進展。下列可作為HD治療策略的是 ACDACD(多選)。
A.誘導HD致病蛋白在細胞內(nèi)特異性降解
B.殺死神經(jīng)系統(tǒng)病變細胞
C.干擾異常IT15基因mRNA的翻譯
D.基因治療改變異常IT15基因
【答案】伴X染色體顯性和伴Y染色體;年齡增長;限制性內(nèi)切核酸酶(限制酶)和DNA連接酶;去核卵母細胞;早期胚胎;胚胎分割;ACD
【解答】
【點評】
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